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目前，一项正在进行的随机对照研究结果可能改变激素敏感型肾病综合征患儿初次治疗方案，减少激素使用量。德国年10月报道了一项关于霉酚酸酯替代泼尼松用于肾病综合征初治维持缓解阶段疗效的随机对照研究方案。该研究被称为INTENT研究。
Initialtreatmentofsteroid-sensitiveidiopathicnephroticsyndromeinchildrenwithmycophenolatemofetilversusprednisone:protocolforarandomised,controlled,multicentretrial（INTENT）
”研究背景和假说
肾病综合征患儿初次治疗分诱导缓解和维持缓解2个阶段。
德国现有指南对激素敏感型肾病综合征患儿采用12周激素治疗方案。先用泼尼松60mg/m2/天（最大量80mg/天）6周，之后40mg/m2隔日（最大量60mg隔日）6周。
多数激素敏感患儿在激素治疗7-14天尿蛋白转阴。激素总疗程12周的治疗目的是维持缓解。
使用该方案治疗后24个月内肾病综合征复发率51%，频复发率29%。
考虑到长期激素治疗可引起相关副作用，INTENT研究探讨可以减少肾病综合征初次治疗激素使用量的方案。
根据已有报道，霉酚酸酯被成功用于激素依赖和频复发型肾病综合征的维持治疗，可减少患者的激素使用量，且该药耐受性较好，无肾毒性。
因此，INTENT研究提出假说：在肾病综合征初次治疗过程中，在应用激素诱导肾病综合征缓解后，采用霉酚酸酯替代激素可维持肾病综合征缓解。该方案有助于减少激素使用量从而减少激素副作用。
研究目的
证实激素敏感型肾病综合征患儿在初次治疗过程中，先用激素诱导缓解后，用霉酚酸酯替代激素可维持肾病综合征缓解，预防肾病综合征复发。霉酚酸酯疗效不差于标准激素方案。
研究方案
研究设计：前瞻、随机、对照、开放、德国多中心研究
研究对象：
入选标准：
年龄1-10岁
初发初治，激素敏感型肾病综合征
足量糖皮质激素治疗4周内肾病综合征缓解
排除标准：
继发性肾病综合征
eGFR90ml/min.1.73m2
激素治疗同时应用了其他免疫抑制剂
血红蛋白低于90g/L
白细胞计数2.5x10^9/L
严重慢性胃肠道疾病
霉酚酸酯过敏者
随机分组：
在足量激素诱导肾病综合征缓解后5天内对患儿进行随机分组，分为标准激素治疗对照组和霉酚酸酯实验组。
研究用药：
泼尼松或泼尼松龙
霉酚酸酯混悬剂
干预方案：
总疗程12周，随访2年（共观察27个月）。
标准激素治疗对照组：
泼尼松60mg/m2/天（最大量80mg/天）6周，分每日2-3次。
之后泼尼松40mg/m2隔日（最大量60mg隔日）6周，停药。
泼尼松的药物吸收不受进食影响。
霉酚酸酯实验组：
霉酚酸酯mg/m2/天，分2次给药（间隔12小时），用至12周（指从激素开始应用的时间计算）。
在饭前半小时或饭后1小时服用霉酚酸酯。
定期监测霉酚酸酯血药浓度（在霉酚酸酯服药前，服药1小时和2小时后分别取血）。
在开始霉酚酸酯治疗最初2周，同时用泼尼松40mg/m2隔日2周，之后停用泼尼松，用霉酚酸酯单药治疗。
复发时治疗：
若治疗过程中肾病综合征复发可最多观察10天，看有无自愈可能。
若10天尿蛋白未自行缓解，按照复发标准方案治疗：即给予足量激素至尿蛋白转阴3天后，40mg/m2隔日4周停药。
若为频复发，则按频复发治疗方案进行。
研究的主要结局：
停药24个月内复发率。
复发定义为（晨起第一次尿或第二次尿）连续3天尿蛋白2+或以上，或尿蛋白/肌酐2.0（g/g）以上，或尿蛋白40mg/m2/h以上（最少收集12小时尿）。
研究的次要结局，有5方面：
肾病病程指标
糖皮质激素副作用
霉酚酸酯副作用
生活质量
上学时间和住院时间
比较2组主要结局和次要结局
期待未来的研究结果！
医院儿科管娜赞赏
